Компания Leukogene Therapeutics получила статус орфанного препарата (Orphan Drug Designation, ODD) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для своего иммунотерапевтического кандидата M2T-CD33 (LTI-214), предназначенного для лечения острого миелоидного лейкоза (ОМЛ).
Это важное решение подчеркивает значительные неудовлетворенные медицинские потребности пациентов с ОМЛ и признает терапевтический потенциал LTI-214 как нового метода лечения этой агрессивной формы рака крови.
После потенциального одобрения получение данного статуса предоставляет Leukogene Therapeutics ряд преимуществ для разработки, включая эксклюзивность на рынке США, право на налоговые льготы по соответствующим расходам на клинические испытания и освобождение от определенных сборов FDA.
Доктор Сандип Гупта, генеральный директор Leukogene Therapeutics, прокомментировал: «ОМЛ остается одним из наиболее сложных гематологических видов рака, а результаты для пациентов с рецидивирующим или рефрактерным заболеванием по–прежнему неутешительны». Он подчеркнул: «Программа LTI-214 воплощает нашу приверженность разработке новых иммунотерапевтических подходов, которые являются как мощными, так и более безопасными для пациентов. Этот статус представляет собой важный шаг к нашей цели – изменить парадигму лечения ОМЛ».
LTI-214 был разработан для избирательного нацеливания и уничтожения CD33–положительных лейкемических стволовых клеток и лейкемических бластов, которые способствуют прогрессированию ОМЛ.
Доклинические испытания продемонстрировали высокую противолейкемическую эффективность кандидата, что привело к значительному снижению лейкемической нагрузки и увеличению продолжительности выживаемости. Кроме того, кандидат показал благоприятный профиль безопасности, минимизируя внецелевую токсичность и не выявляя признаков цитокинового шторма.
Натан Доллофф, основатель и главный научный сотрудник Leukogene Therapeutics, отметил: «Это важный шаг вперед для Leukogene Therapeutics и для нашей технологии MHCII engager». Он добавил, что платформа M2T – это совершенно новый подход к иммунотерапии рака, и одобрение FDA является свидетельством ее большого потенциала.
Платформа M2T от Leukogene Therapeutics представляет собой рекомбинантный белок с высоким сродством к MHCII, конъюгированный с опухолеассоциированными антигенами. Она разработана для активации антигенпрезентирующих клеток.
LTI-002, второй кандидат компании на платформе M2T, нацелен на опухолевый антиген мезотелин. В настоящее время он находится на доклинической стадии разработки для лечения рака яичников, поджелудочной железы и других солидных опухолей.
