March Biosciences (March Bio) получила важное одобрение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), присвоившего статус ускоренной регенеративной медицины (RMAT) препарату MB-105. Эта аутологичная CAR-T клеточная терапия, нацеленная на CD5-позитивные клетки, разрабатывается для лечения рецидивирующей/рефрактерной CD5-позитивной Т-клеточной лимфомы – заболевания с крайне неблагоприятным прогнозом и ограниченными терапевтическими опциями.
Присвоение статуса RMAT было обусловлено предварительными данными продолжающегося многоцентрового клинического исследования II фазы March Bio. Эти результаты продемонстрировали клиническую активность препарата и приемлемый профиль безопасности у пациентов, страдающих от значительной неудовлетворенной медицинской потребности. Такое решение FDA подчеркивает потенциал MB-105 изменить подход к лечению этого тяжелого онкологического заболевания.
Ожидается, что первые результаты когорты безопасности будут представлены на ежегодном собрании Американского общества гематологов в 2025 году. Дополнительные обновления по разработке препарата March Bio обещает предоставить в 2026 году, продолжая тесное сотрудничество с FDA для формирования стратегии ускоренной разработки и проверки MB-105. Этот процесс позволит значительно сократить время до возможного вывода терапии на рынок, что критически важно для пациентов с агрессивными формами рака.
Статус RMAT предоставляет разработчикам ряд существенных преимуществ, включая улучшенное взаимодействие с регулирующим органом на всех этапах разработки, ускоренные процессы рассмотрения заявки, такие как поэтапная и приоритетная экспертиза. Кроме того, MB-105 получает все те же преимущества, что и препараты в рамках программ «Прорывной терапии» (Breakthrough Therapy) и «Ускоренного рассмотрения» (Fast Track), что подчёркивает его инновационный характер и потенциал.
Сара Хейн, соучредитель и генеральный директор March Bio, подчеркнула значимость этого события: «Присвоение статуса RMAT Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) служит дополнительным подтверждением потенциала MB-105 в решении острой неудовлетворенной медицинской потребности пациентов с рецидивирующей/рефрактерной Т-клеточной лимфомой, которые при текущих методах терапии имеют среднюю выживаемость всего шесть месяцев. Мы воодушевлены результатами, наблюдаемыми на сегодняшний день, и с нетерпением ждем тесного сотрудничества с FDA для максимально эффективного продвижения MB-105».
Помимо разработки в США, March Bio планирует изучать возможности коммерческого и клинического развития за пределами страны. Компания намерена сотрудничать с международными регулирующими органами по мере накопления данных о MB-105, стремясь сделать эту терапию доступной для пациентов по всему миру.
MB-105 представляет собой первую в своем классе аутологичную CAR-T терапию, нацеленную на CD5-позитивные гематологические злокачественные новообразования, включая лимфому из клеток мантии, хронический лимфолейкоз, Т-клеточную лимфому и Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз. Уникальность терапии заключается в использовании запатентованной конструкции химерного антигенного рецептора (CAR), которая обеспечивает селективную нацеленность на раковые клетки и упрощает процесс производства без необходимости дополнительных генетических модификаций.
Важно отметить, что помимо статуса RMAT, FDA также присвоило MB-105 статус орфанного препарата для лечения рецидивирующей или рефрактерной CD5-позитивной Т-клеточной лимфомы. Это дополнительное обозначение призвано стимулировать разработку лекарств для редких заболеваний, предоставляя компании-разработчику определенные льготы и эксклюзивность на рынке.
