FDA одобрило препарат Komzifti (зифтомениб), разработанный Kyowa Kirin и Kura Oncology, для терапии рецидивирующего или рефрактерного острого миелолейкоза (ОМЛ) у взрослых пациентов. Это решение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) знаменует собой важный шаг в лечении сложного онкологического заболевания и подчеркивает успешное партнерство между двумя фармацевтическими компаниями.
Новая таргетная терапия предназначена специально для пациентов с чувствительной мутацией гена нуклеофосмина 1 (NPM1). Данное одобрение основано на убедительных результатах клинического исследования III фазы KOMET-001 (NCT04067336). Исследование продемонстрировало, что Komzifti вызывает полную ремиссию (CR) или полную ремиссию с частичным восстановлением гематологических показателей (CRh) у 21,4% пациентов. Этот эффект сохранялся в среднем в течение пяти месяцев, что является значимым показателем для данной категории больных.
Выход Komzifti на рынок делает его первым пероральным ингибитором менина, принимаемым один раз в день, который получил одобрение FDA для лечения NPM1-мутированного рецидивирующего или рефрактерного ОМЛ. Эта ниша характеризуется ограниченными терапевтическими возможностями и часто связана с неблагоприятным прогнозом для пациентов. По оценкам, мутация NPM1 встречается почти у одной трети всех случаев ОМЛ. Среди таких пациентов примерно 70% сталкиваются с рецидивом в течение трех лет после первой линии терапии, а 20% изначально не реагируют на стандартное лечение.
Трой Уилсон, генеральный директор и президент Kura Oncology, отметил, что Komzifti, благодаря своему «лучшему в своем классе профилю», может стать предпочтительным ингибитором менина в рамках утвержденных показаний. Он также подчеркнул полную готовность Kura и Kyowa Kirin к запуску препарата на рынок. Компании планируют изучать эффективность Komzifti в качестве терапии первой линии и в комбинированных схемах лечения, что потенциально укрепит его позиции на рынке ОМЛ.
Помимо основного показания, Kura также исследует потенциал Komzifti в лечении солидных опухолей. В апреле 2025 года препарат вступил в фазу Ia/Ib клинического исследования KOMET-015 для терапии гастроинтестинальных стромальных опухолей (GIST). Совместная работа с Kyowa Kirin началась в ноябре 2024 года, когда Kyowa Kirin присоединилась к глобальной разработке и коммерциализации препарата, инвестировав до 1,53 миллиарда долларов США. Kura будет отвечать за маркетинг и производство Komzifti в США, в то время как Kyowa Kirin возьмет на себя эти функции за пределами американского рынка.
Однако Komzifti не будет единственным игроком на этом динамичном рынке. Менее месяца назад FDA одобрило препарат Revuforj (ревумениб) от Syndax Pharmaceuticals для лечения NPM1-мутированного рецидивирующего или рефрактерного ОМЛ. Хотя оба препарата показали схожую эффективность в своих исследованиях – Revuforj достиг полной ремиссии или полной ремиссии с частичным восстановлением гематологических показателей у 23% пациентов, что незначительно выше показателя Komzifti в исследовании KOMET-001, – Komzifti имеет преимущество в режиме дозирования. Его принимают один раз в день, тогда как Revuforj требует двукратного приема.
Несмотря на это, аналитики GlobalData прогнозируют, что Revuforj превзойдет Komzifti по объему продаж и станет блокбастером для Syndax. По оценкам, к 2031 году продажи Revuforj принесут фармацевтической компании из Массачусетса 1,1 миллиарда долларов США. В то же время, аналитики предсказывают, что Komzifti принесет Kura и Kyowa Kirin 793 миллиона долларов США в том же году, что также является значительным показателем для нового терапевтического средства.
