Фармацевтическая компания Servier заключила соглашение о приобретении у компании Kaerus Bioscience, входящей в портфель Medicxi, препарата KER-0193, предназначенного для лечения синдрома ломкой Х-хромосомы (Fragile X syndrome, FXS). Сумма сделки может достигнуть 450 миллионов долларов, включая авансовый платеж и последующие выплаты по мере достижения этапов разработки и коммерциализации.
Этот стратегический шаг позволяет Servier расширить свой портфель разработок за счет активов, нацеленных на редкие заболевания. KER-0193 представляет собой низкомолекулярное соединение для перорального приема, которое модулирует BK-каналы, связанные с генетической причиной синдрома ломкой Х-хромосомы. Доклинические исследования показали, что терапия способна улучшить поведенческие, когнитивные и сенсорные нарушения, ассоциированные с этим синдромом.
В марте 2025 года компания Kaerus успешно завершила первую фазу клинических испытаний на здоровых добровольцах. Исследование подтвердило безопасность и хорошую переносимость препарата, а также продемонстрировало «отличную фармакокинетику». Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ранее предоставило KER-0193 статусы орфанного препарата и препарата для лечения редких педиатрических заболеваний.
Servier планирует инициировать вторую фазу клинических испытаний в 2026 году для дальнейшего изучения эффективности KER-0193 у пациентов с синдромом ломкой Х-хромосомы в Европе и Америке. Это заболевание признано наиболее распространенной наследственной причиной расстройств аутистического спектра (РАС).
Клод Бертран, исполнительный вице-президент по исследованиям и разработкам Servier, отметил значимость сделки: «KER-0193 – это первое приобретение Servier в области неврологии, что знаменует собой важную веху в нашей стратегии до 2030 года и укрепляет наше долгосрочное обязательство по созданию ведущей франшизы в области неврологии, ориентированной на редкие заболевания. Мы считаем, что KER-0193 имеет большие перспективы для пациентов с синдромом ломкой Х-хромосомы – состоянием, для которого сегодня не существует одобренных вариантов лечения».