Компания BridgeBio Pharma намерена подать заявку на одобрение в США своего низкомолекулярного препарата рибитол (BBP-418), предназначенного для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии (LGMD) типа 2I/R9. Это решение стало результатом успешного завершения ключевого клинического исследования Фазы III, в котором препарат достиг всех поставленных конечных точек.
В исследовании FORTIFY (NCT05775848) рибитол продемонстрировал улучшение моторной и легочной функций у пациентов с LGMD2I/R9, а также выраженное восстановление гликозилирования αDG. После объявления этих данных акции BridgeBio выросли на 17,3 % — с 54,26 доллара США 24 октября до 63,65 доллара США 27 октября 2025 года.
В ходе рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования у пациентов, получавших рибитол, было отмечено статистически значимое 180-процентное изменение гликозилированного альфа-дистрогликана (αDG) от исходного уровня. В то же время в группе плацебо через три месяца практически не наблюдалось изменений. Этот эффект сохранялся на протяжении всего 12-месячного периода исследования. Кроме того, у пациентов, получавших препарат, зафиксировано среднее снижение уровня сывороточной креатинкиназы (CK) — маркера разрушения мышц — на 82 %.
Все ключевые клинические конечные точки, включая амбулаторную и легочную функции (FVC), были достигнуты со статистической и клинической значимостью. Препарат также хорошо переносился, при этом не было выявлено никаких новых или неожиданных проблем с безопасностью по сравнению с предыдущими исследованиями.
Доктор Кэтрин Мэтьюс, профессор педиатрии и неврологии из Медицинского колледжа Роя Дж. и Люсиль А. Карвер Университета Айовы, прокомментировала: «Это чрезвычайно важный результат для людей, живущих с LGMD2I/R9, которая является прогрессирующей мышечной дистрофией. Возникающая слабость часто приводит к потере способности к передвижению, необходимости в респираторной поддержке и применении препаратов для лечения сердечной недостаточности. До сих пор не существовало специфического лечения. Эти результаты дают огромную надежду на то, что BBP-418 может изменить течение болезни».
В связи с успешным завершением Фазы III, BridgeBio планирует провести переговоры с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) о подаче новой заявки на лекарственное средство (NDA) для рибитола при LGMD в первой половине 2026 года. Ранее рибитол уже получил статусы орфанного препарата, ускоренного рассмотрения и препарата для лечения редких педиатрических заболеваний от FDA, а также статус орфанного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).
Согласно годовым прогнозам продаж и консенсус-прогнозам аналитической компании GlobalData, одобрение кандидата от BridgeBio ожидается в 2026 году, а объем продаж к 2031 году может достигнуть 518 миллионов долларов.
Анализ GlobalData показывает, что в настоящее время не существует одобренных методов лечения LGMD; большинство существующих терапий сосредоточены на управлении симптомами заболевания. В этом контексте успешные результаты BridgeBio имеют особое значение. Другие компании также ведут разработки в этой области. Так, Sarepta изучала кандидата SRP-9004 для LGMD, но препарат был временно приостановлен FDA в начале этого года после сообщения о смерти пациента, и программа остается замороженной. Sarepta возлагает надежды на SRP-9003 для LGMD2E/R4, который находится в Фазе III клинических испытаний. На 30-м ежегодном Международном конгрессе Всемирного общества по изучению мышц (WMS) компания Sarepta объявила, что генная терапия привела к увеличению экспрессии бета-саркогликана на 23,9 % и повышению экспрессии белка на 43,4 %.
