Министерство здравоохранения, труда и благосостояния Японии (MHLW) присвоило статус орфанного регенеративного медицинского препарата генной терапии OTL-200, разработанной компаниями Kyowa Kirin и Orchard Therapeutics. Эта экзовиво аутологичная терапия гемопоэтическими стволовыми клетками (HSC) предназначена для лечения метахроматической лейкодистрофии (MLD).
Терапия OTL-200 нацелена на ранние формы MLD – пресимптоматическую раннюю ювенильную (PSEJ), пресимптоматическую позднюю инфантильную (PSLI) и раннесимптомную раннюю ювенильную (ESEJ) формы, которые совместно называют ранней формой MLD. Это угрожающее жизни нейрометаболическое заболевание.
Метахроматическая лейкодистрофия возникает из-за генетической ошибки, нарушающей выработку фермента арилсульфатазы А (ARSA). Этот дефект приводит к серьезному неврологическому повреждению, затрагивая как центральную, так и периферическую нервную систему.
OTL-200, также известный как атидарсаген аутотемцел, устраняет основную генетическую проблему MLD. Препарат работает путем встраивания функциональных копий гена ARSA в гемопоэтические стволовые клетки пациента вне организма с использованием лентивирусного вектора. Генетически модифицированные клетки затем повторно вводятся пациенту.
После приживления эти клетки дифференцируются в различные типы клеток, часть из которых способна преодолевать гематоэнцефалический барьер и проникать в центральную нервную систему, где они начинают вырабатывать функциональный фермент ARSA. Это позволяет восстановить нормальный метаболизм и предотвратить дальнейшее повреждение нервных тканей.
Компания Kyowa Kirin уже ведет подготовку к началу клинического исследования данной терапии в Японии для детей с PSEJ, PSLI и ESEJ MLD. Эти шаги подчеркивают глобальные усилия по расширению доступности инновационного лечения.
Помимо японского статуса, терапия OTL-200 получила статус орфанного препарата и приоритетное рассмотрение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов Саудовской Аравии для лечения ранней формы MLD. Orchard Therapeutics также активно работает над квалификацией лечебного центра в Королевстве Саудовская Аравия для введения OTL-200 детям с MLD в рамках программ дорегистрационного доступа, а после одобрения – для коммерческого распространения.
На сегодняшний день OTL-200 уже одобрен в США под торговым названием Lenmeldy и в Европе под названием Libmeldy, что подтверждает его эффективность и безопасность в ряде ключевых регионов мира.
Такеёши Ямашита, главный медицинский директор и исполнительный вице-президент Kyowa Kirin, выразил удовлетворение: «Мы очень рады, что OTL-200 получил статус орфанного регенеративного медицинского препарата в Японии. Это обозначение подчеркивает важность OTL-200 как инновационного метода лечения для маленьких пациентов, страдающих MLD – угрожающего жизни и тяжелого нейродегенеративного заболевания, для которого до сих пор не существовало эффективного лечения».
В 2024 году Kyowa Kirin завершила приобретение Orchard Therapeutics, сделка оценивалась в 477,6 млн долларов США (70,47 млрд иен). Это приобретение укрепило портфель компании в области генной терапии и орфанных заболеваний.
