Компания REGENXBIO успешно завершила набор участников в клиническое исследование AFFINITY DUCHENNE. Это ключевой этап в разработке генной терапии RGX-202, предназначенной для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) – тяжелого, прогрессирующего заболевания.
В рамках открытого многоцентрового исследования фазы I/II/III были набраны 30 пациентов. Основная цель – определить долю участников, достигающих экспрессии микродистрофина RGX-202 на уровне 10 % или выше к 12-й неделе, что является важным критерием для ускоренного одобрения препарата.
Вторичные оценки включают изменения в функциональных тестах у пациентов в возрасте четырех лет и старше. У детей в возрасте от одного до менее четырех лет оценка будет проводиться с использованием шкал SV95C и Peabody Developmental Motor Scale, третье издание (PDMS-3). На сегменте фазы I/II исследования концентрация микродистрофина варьировалась от 20 % до 122 % после введения ключевой дозы.
По данным на май 2025 года, RGX-202 продемонстрировала благоприятный профиль безопасности. Не было зарегистрировано серьезных нежелательных явлений (SAE) или нежелательных явлений особого интереса (AESI).
Керран Симпсон, президент и генеральный директор REGENXBIO, подчеркнул острую потребность сообщества Дюшенна в новых вариантах лечения, которые обеспечивают устойчивые и безопасные результаты, способные изменить течение этого дегенеративного заболевания. «Завершение этой ключевой вехи в исследовании и внутреннее производство наших первых доз, предназначенных для коммерческого использования, приближают нас к предоставлению RGX-202 в качестве потенциально лучшей в своем классе генной терапии для пациентов с Дюшенном, имеющих ограниченные возможности», – заявил Симпсон. Он также отметил, что дифференцированный терапевтический подход, лежащий в основе RGX-202, включая лидирующие в отрасли уровни чистоты продукта и новую конструкцию с С-концевым доменом, привел к положительному профилю безопасности и эффективности, а также стабильной функциональной пользе, наблюдаемой на фазе I/II.
Компания рассчитывает представить основные данные ключевого исследования во втором квартале следующего года. REGENXBIO уже приступила к производству первых коммерческих партий RGX-202, а также обеспечила полный объем поставок для подтверждающего исследования. Выход препарата на рынок ожидается в 2027 году.
Терапия производится в инновационном центре компании в Роквилле, штат Мэриленд, США, с использованием процесса NAVXpress на основе суспензии, который обеспечивает более 80 % полностью сформированных капсидов. Годовая мощность завода составляет 2500 доз.
Ранее в этом месяце REGENXBIO также завершила набор участников в ключевые исследования ATMOSPHERE и ASCENT. Эти исследования оценивают сурабген ломпарвовек (sura-vec, ABBV-RGX-314) для лечения влажной возрастной макулярной дегенерации (влажной ВМД) посредством субретинального введения.
