Eli Lilly заключила лицензионное соглашение на сумму 475 миллионов долларов с MeiraGTx, что стало вторым значительным вложением фармацевтического гиганта в генную терапию для лечения глазных заболеваний за последние месяцы. Эта сделка подтверждает растущий интерес компании к офтальмологии, несмотря на общую тенденцию сокращения инвестиций в данный сектор среди других крупных игроков фармацевтического рынка.
В рамках соглашения Eli Lilly выплатит британской MeiraGTx 75 миллионов долларов авансом за эксклюзивные глобальные права на AAV-AIPL1, генную терапию, разрабатываемую для редкой наследственной формы слепоты. Кроме того, Lilly получит доступ к другим передовым технологиям генной терапии, разработанным биотехнологической компанией. Общая сумма сделки включает также более 400 миллионов долларов в виде поэтапных выплат по достижении определенных успехов, а также роялти от продаж любых будущих одобренных препаратов.
AAV-AIPL1 от MeiraGTx предназначен для лечения амавроза Лебера врожденного типа 4 (LCA4) – тяжелого наследственного заболевания сетчатки, вызванного генетическим дефицитом белка AIPL1. Этот белок играет критическую роль в функционировании светочувствительного пути глаза, и его дефект приводит к серьезным нарушениям зрения.
Генная терапия AAV-AIPL1 уже продемонстрировала обнадеживающие результаты в нерандомизированном исследовании, проведенном в Великобритании, данные которого были опубликованы в The Lancet в феврале 2025 года. Исследование показало, что у четырех из одиннадцати детей с тяжелой дистрофией сетчатки, вызванной мутацией AIPL1, терапия улучшила остроту зрения в пролеченных глазах. В своем пресс-релизе, посвященном сотрудничеству с Lilly, MeiraGTx заявила, что AAV-AIPL1 привел к улучшению зрения у всех одиннадцати пролеченных детей, а также принес пользу в других сферах педиатрического развития.
Эндрю Адамс, вице-президент группы Eli Lilly по открытию молекул, подчеркнул, что офтальмология является «новой областью интересов» для компании. «Мы рады сотрудничать с MeiraGTx, чтобы предоставить трансформационные методы лечения пациентам по всему миру, страдающим глазными заболеваниями, – заявил он. – Начиная с AAV-AIPL1, который продемонстрировал беспрецедентную способность восстанавливать зрение у детей, родившихся с юридической слепотой». Согласно квартальному отчету MeiraGTx, опубликованному в июне 2025 года, компания активно готовит подачу заявок на регистрацию AAV-AIPL1 в Великобритании (в Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения, MHRA) и в США (в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, FDA), основываясь на результатах исследования одиннадцати пациентов и обсуждениях с регуляторами.
Среди других офтальмологических активов, включенных в сделку, – интравитреальные капсиды, разработанные MeiraGTx, и промоторы, генерируемые искусственным интеллектом для специфических клеток сетчатки. Биотехнологическая компания также предоставила Lilly доступ к своей технологии рибопереключателей – платформе, позволяющей in-vivo производить терапевтический белок или нуклеазу для редактирования генов.
Заявление Адамса о том, что офтальмология является «новой областью интересов» для Lilly, подкрепляется недавними инвестициями компании в этом направлении. Только в прошлом месяце Lilly выделила 261,7 миллиона долларов на приобретение Adverum Biotechnologies – компании, разрабатывающей интравитреальную генную терапию для лечения влажной формы возрастной макулярной дегенерации (ВМД). В сочетании с лицензионным соглашением с MeiraGTx это означает, что Lilly потратила более полумиллиарда долларов на генную терапию, специально предназначенную для лечения глазных заболеваний, за короткий промежуток времени.
Инвестиции в офтальмологию – лишь часть более широкой стратегии Lilly в области генной терапии в 2025 году. В апреле фармгигант подписал лицензионное соглашение на сумму до 1,4 миллиарда долларов с Sangamo Therapeutics по генной терапии, нацеленной на неврологические заболевания. Кроме того, в мае 2025 года Lilly приобрела разработчика РНК-опосредованной генной терапии Rznomics, а месяцем позже – партнера по генному редактированию Verve Therapeutics за 1,3 миллиарда долларов.
Такой активный научно-исследовательский прорыв Lilly в области генной и клеточной терапии идет вразрез с общей тенденцией, когда крупные фармацевтические компании, напротив, предпочитают сокращать свое присутствие в этом секторе.
В начале этого месяца Galapagos свернула свое подразделение клеточной и генной терапии после неудачных попыток его продажи. Японская фармацевтическая компания Takeda также отказалась от исследований в области клеточной терапии, переключившись на малые молекулы, биопрепараты и конъюгаты антитело-лекарство (ADCs). Более того, в сентябре 2025 года Kite Pharma, дочерняя компания Gilead Sciences, расторгла соглашение о сотрудничестве с Shoreline в области клеточной терапии, завершив партнерство стоимостью 2,3 миллиарда долларов.
