Компания Belite Bio сообщила о завершении ключевого этапа в разработке препарата для лечения болезни Штаргардта первого типа (STGD1) – редкого генетического заболевания, приводящего к потере центрального зрения у детей и молодых людей. В глобальном клиническом исследовании III фазы DRAGON, посвященном оценке эффективности тинларебанта, состоялся визит последнего участника.
В исследовании приняли участие 104 пациента подросткового возраста из 11 стран и регионов, включая США, Великобританию, Германию, Францию, Австралию и Китай. Из них 94 человека полностью завершили курс лечения. Участники были рандомизированы в соотношении 2:1 для получения тинларебанта или плацебо. Основной целью исследования была оценка способности препарата замедлять рост атрофических поражений в сетчатке глаза, а также подтверждение его безопасности и переносимости.
Компания планирует объявить основные результаты исследования в четвертом квартале 2025 года, а в первой половине 2026 года – подать заявки на регистрацию нового препарата в регуляторные органы. На сегодняшний день не существует одобренных методов лечения болезни Штаргардта, и тинларебант может стать первым доступным лекарством.
«Мы рады объявить об успешном завершении испытания DRAGON. Это важная веха в нашей миссии по созданию лекарства для пациентов, живущих с болезнью Штаргардта, – заявил генеральный директор и председатель Belite Bio доктор Том Лин. – Тинларебант может стать первым средством для лечения этой разрушительной наследственной макулярной дегенерации. Мы глубоко благодарны пациентам, их семьям, исследователям и всем командам по всему миру, которые сделали это возможным».
Тинларебант представляет собой пероральный препарат, предназначенный для снижения накопления в глазу токсичных побочных продуктов метаболизма витамина А, известных как бисретиноиды. Считается, что именно они вызывают повреждение сетчатки при болезни Штаргардта. Механизм действия препарата заключается в подавлении активности белка RBP4, который отвечает за транспортировку ретинола (витамина А) из печени в глаза. Ограничивая поступление ретинола, тинларебант замедляет образование вредных бисретиноидов.
Ранее препарат получил ряд специальных статусов от регуляторов, которые могут ускорить его вывод на рынок. В США ему присвоены статусы «ускоренного рассмотрения» (Fast Track) и «препарата для лечения редкого педиатрического заболевания», а в США, Европе и Японии – статус «орфанного препарата». В Японии также присвоен статус Sakigake, предназначенный для инновационных методов лечения.
Накопление бисретиноидов также связано с развитием географической атрофии (ГА) при сухой форме возрастной макулярной дегенерации (ВМД). В связи с этим Belite Bio проводит отдельное исследование III фазы PHOENIX для оценки эффективности тинларебанта при данном заболевании. Набор участников в это 24-месячное исследование был завершен в июле 2025 года.