Министерство здравоохранения Канады выдало разрешение на использование препарата Bylvay (одевиксибат) для лечения холестатического зуда у пациентов с синдромом Алажиля (СА) в возрасте от 12 месяцев. Разработкой и продвижением препарата занимаются компании Medison Pharma и Ipsen.
Это решение расширяет применение Bylvay в стране. В 2023 году он был одобрен для терапии зуда у пациентов с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом (ПСВХ) – еще одним тяжелым заболеванием печени – в возрасте от шести месяцев. Синдром Алажиля является редким генетическим заболеванием, которое поражает печень, сердце, почки и другие органы. Частота его встречаемости составляет примерно 1 случай на 30 000 новорожденных.
Основанием для одобрения стали результаты глобального исследования III фазы ASSERT, которое подтвердило эффективность Bylvay в облегчении мучительного зуда у пациентов с СА уже в первые недели лечения. Это первое и единственное завершенное исследование III фазы для данной группы пациентов. Помимо основного результата, была отмечена нормализация сна и снижение уровня желчных кислот при благоприятном профиле безопасности.
Bylvay – это несистемный ингибитор транспорта желчных кислот в подвздошной кишке (IBATi), предназначенный для приема один раз в день. Препарат действует непосредственно в тонком кишечнике с минимальным системным воздействием на организм. Он решает ключевые проблемы пациентов с СА, уменьшая зуд и снижая уровень желчных кислот. Препарат выпускается в виде капсул, которые можно глотать целиком или смешивать с пищей или жидкостью, а дозировка подбирается в зависимости от массы тела.
Исследование ASSERT было двойным слепым, рандомизированным и плацебо-контролируемым. В нем оценивалась безопасность и эффективность одевиксибата в дозе 120 мкг/кг/день в течение 24 недель. В испытаниях, проводившихся на 32 площадках в Северной Америке, Европе, на Ближнем Востоке и в Азиатско-Тихоокеанском регионе, приняли участие пациенты с генетически подтвержденным СА в возрасте от рождения до 17 лет. Первичный анализ показал статистически значимое уменьшение зуда по сравнению с группой плацебо. Также была достигнута ключевая вторичная цель – значительное снижение концентрации желчных кислот в сыворотке крови.
Впервые Bylvay был зарегистрирован в США в 2021 году для лечения ПСВХ, а в июне 2023 года получил одобрение для терапии холестатического зуда при синдроме Алажиля у пациентов в возрасте от 12 месяцев. В Европейском союзе препарат был одобрен для лечения ПСВХ в 2021 году.
«Мы очень гордимся тем, что выводим Bylvay на рынок Канады в качестве инновационного варианта лечения как синдрома Алажиля, так и ПСВХ, – заявила Памела Майнден, руководитель Medison Canada. – Это одобрение отражает нашу приверженность обеспечению своевременного доступа к инновационным методам лечения и поддержке сообществ с редкими заболеваниями по всей Канаде».