Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Kygevvi (доцецитин и доксриптимин) компании UCB для лечения генетического митохондриального заболевания – дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d).
Одобрение распространяется на взрослых пациентов и детей, у которых симптомы заболевания проявились до достижения 12-летнего возраста. TK2d – это прогрессирующее и тяжёлое заболевание, характеризующееся выраженной мышечной слабостью, известной как миопатия.
Решение FDA основывалось на данных об эффективности и безопасности, полученных в ходе исследования II фазы, двух ретроспективных обзоров историй болезни и программы расширенного доступа. Компания UCB сообщила, что на данный момент терапия одобрена исключительно на территории США и не имеет разрешения на использование в других странах. Коммерческая доступность препарата в стране ожидается в первом квартале 2026 года.
Препарат Kygevvi состоит из двух пиримидиновых нуклеозидов – доцецитина и доксриптимина. Его действие заключается в интеграции дезоксицитидина и дезокситимидина в митохондриальную дезоксирибонуклеиновую кислоту (ДНК) скелетных мышц, что, согласно исследованиям на животных, восстанавливает количество копий митохондриальной ДНК, затронутых мутациями TK2d.
Донателло Крочетта, главный медицинский директор UCB, заявил: «Одобрение доцецитина и доксриптимина представляет собой поворотный момент для сообщества TK2d, которое ранее не имело одобренных FDA вариантов лечения этого редкого генетического митохондриального заболевания, помимо поддерживающей [паллиативной] помощи». Он также выразил глубокую благодарность пациентам, семьям, активистам, поставщикам медицинских услуг и специализированным командам клинических испытаний, которые сотрудничали с компанией на этом важном пути.
Терапия ранее уже получила от американского регулятора статусы препарата для лечения редких педиатрических заболеваний, прорывной терапии, приоритетного рассмотрения и орфанного препарата. UCB также была награждена ваучером приоритетного рассмотрения для препаратов, предназначенных для лечения редких педиатрических заболеваний (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, RPDPRV), который может быть использован для получения приоритетного рассмотрения будущих заявок на продукты.
В 2024 году компания UCB уже получила одобрение FDA на препарат Bimzelx (бимекизумаб-бкзкс) для лечения взрослых с тремя различными воспалительными состояниями.
