Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) продлило срок рассмотрения заявки на расширенное применение препарата Imcivree (сетмеланотид) компании Rhythm Pharmaceuticals для лечения формы ожирения, вызванной повреждением головного мозга. Изначально компания рассчитывала получить решение по расширению показаний для лечения приобретенного гипоталамического ожирения к 20 декабря 2025 года, однако FDA перенесло крайний срок, установленный Законом о сборах за отпускаемые по рецепту лекарства (PDUFA), на 20 марта 2025 года.
Эта новость немедленно отразилась на рынке: акции Rhythm упали на 6,2% до $98,43 за акцию на открытии торгов 7 ноября, по сравнению с $104,99 при закрытии рынка 6 ноября. Рыночная капитализация фармацевтической компании составляет $6,4 млрд. Продление срока рассмотрения связано с тем, что FDA запросило у Rhythm Pharmaceuticals дополнительные анализы чувствительности клинических данных эффективности, полученных в ходе исследования фазы III TRANSCEND (NCT05774756), которое оценивало Imcivree у пациентов с приобретенным гипоталамическим ожирением.
Гипоталамическое ожирение – это редкое расстройство, вызванное повреждением гипоталамуса в головном мозге, что приводит к неконтролируемому набору веса из-за чрезмерного голода и снижения скорости метаболизма. В настоящее время не существует одобренных методов лечения этого состояния, что подчеркивает острую необходимость в новых терапевтических опциях.
Согласно данным, опубликованным в апреле 2025 года, исследование TRANSCEND достигло своей основной конечной точки, продемонстрировав снижение индекса массы тела (ИМТ) как у взрослых, так и у педиатрических пациентов по сравнению с плацебо. Важно подчеркнуть, что FDA не запросило новые данные, а лишь дополнительные анализы. Это расценивается как существенная поправка к дополнительной заявке Rhythm на новый препарат (sNDA), предоставляющая Управлению больше времени для тщательного рассмотрения представленной информации. При этом не было выявлено никаких проблем с безопасностью или производством препарата – Rhythm нужно предоставить только дополнительные анализы.
Дэвид Микер, исполнительный директор Rhythm, выразил уверенность в потенциале препарата: «Imcivree продемонстрировал убедительный профиль продукта, и мы абсолютно уверены, что эти дополнительные анализы чувствительности подтвердят надежность данных и потенциал Imcivree принести пользу пациентам с гипоталамическим ожирением». Микер также добавил: «Мы ценим и продолжаем сотрудничать с командой экспертов FDA и продолжаем готовиться к предоставлению Imcivree сообществу пациентов, у которых в настоящее время нет одобренных вариантов лечения приобретенного гипоталамического ожирения».
Imcivree, вводимый в виде инъекций, является единственным продуктом Rhythm, одобренным FDA. Этот агонист рецептора меланокортина 4 (MC4) показан для долгосрочного контроля веса у взрослых и некоторых педиатрических пациентов с моногенным или синдромальным ожирением, вызванным такими расстройствами, как синдром Барде-Бидля (BBS) или дефицит генов проопиомеланокортина (POMC) или рецептора лептина (LEPR) – оба этих расстройства приводят к ожирению, помимо прочих симптомов. Расширение показаний на гипоталамическое ожирение станет первой одобренной терапией для этого заболевания.
Продажи Imcivree и стабильно положительные результаты испытаний обеспечили значительный рост Rhythm за последний год. В третьем квартале 2025 года продажи Imcivree составили $51,3 млн, что на 6% больше по сравнению со вторым кварталом 2025 года. Этот показатель также на внушительные 35% превышает $33,3 млн, полученные в третьем квартале 2024 года.
Чистая выручка от Imcivree за девять месяцев 2025 года достигла $137,5 млн, что на аналогичные 36% больше по сравнению с $88,3 млн за тот же период прошлого года. Ожидается, что рост продаж препарата продолжится, особенно в случае одобрения FDA показания для лечения гипоталамического ожирения. Согласно прогнозам аналитического центра GlobalData Pharma Intelligence Center, к 2030 году Imcivree может достичь статуса блокбастера с объемом продаж до $1,2 млрд.
