ADARx Pharmaceuticals приступила к заключительной фазе клинических испытаний своего нового препарата ADX-324, разработанного для профилактического лечения наследственного ангионевротического отека (НАО). Первый участник уже получил дозу в рамках этого важного исследования III фазы. ADX-324, исследуемая терапия на основе коротких интерферирующих РНК (siRNA), также получила статус орфанного препарата от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), что подчеркивает её значимость для пациентов с редкими заболеваниями.
Клиническое исследование III фазы, получившее название STOP-HAE, представляет собой плацебо-контролируемое, рандомизированное, двойное слепое испытание. Его основная цель – оценить эффективность препарата в предотвращении приступов у взрослых пациентов с НАО I и II типа. Помимо этого, будут тщательно изучены такие показатели, как качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL), фармакодинамика (PD), фармакокинетика (PK) и общий профиль безопасности ADX-324.
В исследовании примут участие около 90 добровольцев. Им будет назначен один из режимов дозирования ADX-324 (300 мг каждые шесть месяцев или 240 мг каждые три месяца) либо плацебо. Пациенты, успешно завершившие основной этап испытания, получат возможность продолжить лечение в рамках долгосрочного открытого расширенного исследования.
Президент и генеральный директор ADARx Чжэнь Ли отметил: «Несмотря на достижения в профилактической терапии, большинство пациентов с НАО по-прежнему подвержены риску прорывных приступов и не достигают устойчивого, долгосрочного контроля без атак». Он добавил, что существующие одобренные методы профилактики часто требуют ежемесячных или более частых инъекций. «Мы верим, что присвоение FDA статуса орфанного препарата для ADX-324 подчеркивает сохраняющуюся потребность в дополнительных вариантах лечения и выделяет потенциал ADX-324 обеспечивать более длительные периоды без приступов при значительно сниженной частоте дозирования», – заявил господин Ли.
Наследственный ангионевротический отек (НАО) – это редкое генетическое заболевание, характеризующееся непредсказуемыми эпизодами отеков. Их причиной является дисрегуляция калликреин-кининовой системы, которая играет ключевую роль в регуляции воспаления, артериального давления, свертывания крови и болевых ощущений.
Начало фазы III стало логическим продолжением обнадеживающих результатов, полученных в ходе исследований фаз I/II. Эти предварительные данные показали, что терапия ADX-324 достигала устойчивого подавления уровня белка прекалликреина при благоприятном профиле безопасности. Стоит отметить, что первый пациент в рамках клинического исследования фазы I был дозирован в мае 2023 года.
