Компания Karyopharm Therapeutics завершила набор пациентов для ключевого исследования SENTRY III фазы. В нем изучается потенциал препарата селинексор в комбинации с руксолитинибом для лечения пациентов с миелофиброзом, которые ранее не получали терапию ингибиторами янус-киназ (JAK).

Исследование под официальным названием XPORT-MF-034 сравнивает еженедельную дозу 60 мг селинексора в сочетании с руксолитинибом против плацебо с руксолитинибом. 353 участника были распределены в группы в соотношении 2:1 в пользу терапии селинексором. Основными целями являются оценка уменьшения объема селезенки не менее чем на 35% к 24-й неделе и отслеживание изменений в общей шкале симптомов за тот же период.

Миелофиброз – это редкое онкологическое заболевание крови, которое приводит к рубцеванию костного мозга, вызывая увеличение селезенki, анемию и сильную усталость. По оценкам, в США им страдают около 20 000 человек, а в Европейском союзе – 17 000. Компания ожидает представить основные результаты исследования SENTRY в марте 2026 года.

На сегодняшний день ингибиторы JAK, такие как руксолитиниб, являются единственными одобренными препаратами для лечения миелофиброза. Однако их применение часто требует переливания крови, и более 30% пациентов прекращают лечение из-за развития анемии. Заболевание связано с неблагоприятным прогнозом и снижением выживаемости.

Селинексор, коммерческое название которого Xpovio, является пероральным ингибитором белка ядерного экспорта XPO1 и первым препаратом класса SINE (Selective Inhibitor of Nuclear Export) для лечения рака. В США Xpovio одобрен для терапии множественной миеломы и диффузной B-крупноклеточной лимфомы. За пределами США препарат известен как Nexpovio и одобрен в ЕС, Великобритании и ряде азиатских стран, где его продвижением занимаются партнеры Karyopharm – Antengene и Menarini.

Генеральный директор и президент Karyopharm Therapeutics Ричард Полсон заявил, что комбинация селинексора с руксолитинибом может стать первой одобренной комбинированной терапией для лечения миелофиброза. «Объединяя селинексор с текущим стандартом лечения, мы верим, что сможем коренным образом изменить подход к терапии пациентов, живущих с миелофиброзом», – сказал он. Селинексор также исследуется для лечения других онкологических заболеваний с неудовлетворенными медицинскими потребностями, включая рак эндометрия.