Акции биотехнологической компании aTyr Pharma рухнули более чем на 80% после объявления о том, что III фаза клинических испытаний ее препарата эфзофитимод для лечения легочного саркоидоза не достигла своей основной конечной точки.
В исследовании EFZO-FIT, в котором приняли участие 268 пациентов, не удалось продемонстрировать статистически значимого снижения средней суточной дозы пероральных кортикостероидов (ОКС) через 48 недель. У пациентов, получавших эфзофитимод, доза стероидов снизилась в среднем на 2,79 мг, в то время как в группе плацебо – на 3,52 мг.
Несмотря на неудачу с основной целью, компания обратила внимание на положительные тенденции по другим показателям. Так, полного отказа от стероидов достигли 52,6% пациентов в группе лечения по сравнению с 40,2% в группе плацебобо. Также наблюдалось более выраженное клиническое улучшение качества жизни, связанного с заболеванием легких, у пациентов, получавших эфзофитимод.
Опираясь на «улучшения по множеству клинически значимых конечных точек эффективности», aTyr Pharma намерена обсудить полученные данные с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), чтобы определить дальнейшие шаги для препарата. Президент и генеральный директор компании доктор Санджай С. Шукла отметил, что «несмотря на более высокий, чем ожидалось, ответ на плацебо, мы обнаружили, что лечение эфзофитимодом было связано с большим снижением дозы стероидов и улучшением по шкале KSQ-Lung».
Реакция рынка на новость была незамедлительной и жесткой. После публикации результатов акции aTyr Pharma упали с 6,03 доллара до 1,01 доллара за штуку, что привело к снижению рыночной капитализации компании до 99,46 млн долларов.
Легочный саркоидоз представляет собой серьезную неудовлетворенную медицинскую потребность. Новых препаратов для лечения этого заболевания не было одобрено с 1952 года, а стандартом терапии остаются глюкокортикоиды, такие как преднизон. В настоящее время в разработке находятся и другие лекарственные средства, включая OATD-01 от компании Molecure, который проходит II фазу испытаний.
