Компания Capricor Therapeutics опубликовала заявление, оспаривающее решение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) об отказе в регистрации препарата дерамиоцел для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Это произошло после того, как регулятор в целях «повышения прозрачности» обнародовал 89 полных ответных писем с отказами, включая вердикт по препарату Capricor.
FDA отклонило аллогенную клеточную терапию на основе кардиосфер, заявив, что исследование HOPE-2 и его расширенная открытая фаза «не смогли продемонстрировать эффективность по заранее определенным первичным и вторичным конечным точкам». Регулятор также указал, что протокол исследования был разработан для оценки влияния дерамиоцела на нервно-мышечную функцию, а не на кардиомиопатию, что делает его «неадекватным и недостаточно контролируемым» для заявленного показания.
Capricor категорически не согласна с этими выводами. Компания отмечает, что данные по первичной конечной точке анализировались с помощью непараметрического теста, который после преобразования показал статистически значимый результат p=0,014. Кроме того, разработчик утверждает, что, несмотря на смещение акцента с кардиологических конечных точек по совету самого FDA на ранних этапах, исследование HOPE-2 все равно включало «детальную оценку состояния сердца у пациентов с МДД».
Заявление FDA о неадекватности кардиологической оценки стало неприятной новостью для Capricor, поскольку компания изменила фокус заявки на лицензирование биологического препарата (BLA) с МДД в целом на связанную с ней кардиомиопатию. По словам представителей биотехнологической компании, этот шаг был сделан после неформальной встречи с кардиологическими рецензентами FDA в августе 2024 года, которые рекомендовали такой подход.
В своем ответном письме Capricor назвала решение FDA «труднообъяснимым» и «беспрецедентным», поскольку ранее агентство само рекомендовало компании подавать заявку на регистрацию. Ситуация разворачивается на фоне серьезных изменений в политике FDA, которое теперь публикует письма с отказами, и внутренней напряженности в Центре оценки и исследований биопрепаратов (CBER). По словам генерального директора Capricor Линды Марбан, компания могла оказаться «под перекрестным огнем» из-за разногласий между руководством CBER и Управления терапевтических продуктов относительно заявки на дерамиоцел.
Несмотря на публичную неудачу, Capricor надеется в конечном итоге получить одобрение FDA. Компания ожидает протокол встречи типа А с группой рецензентов FDA, который определит ее дальнейшие шаги. В четвертом квартале 2025 года будут представлены основные данные исследования HOPE-3, которые, как надеется Линда Марбан, поддержат повторную подачу заявки. Однако путь для Capricor осложняется иском о мошенничестве с ценными бумагами, поданным фирмой Levi & Korinsky. Истец утверждает, что компания намеренно вводила инвесторов в заблуждение «чрезмерно позитивными заявлениями» о данных исследования HOPE-2 и шансах на одобрение препарата.