Препарат класепрубарт от компании Dianthus Therapeutics достиг первичных и вторичных конечных точек в ходе клинического исследования Фазы II у пациентов с генерализованной миастенией (gMG) – тяжелым аутоиммунным заболеванием. В рамках исследования MaGic ингибитор активного компонента комплемента C1s продемонстрировал значительное улучшение по шкале повседневной активности при миастении (MG-ADL), которая является ключевым маркером тяжести заболевания. Дозировки 300 мг и 600 мг привели к снижению баллов по этой шкале на 1.8 и 2.6 пункта соответственно по сравнению с плацебо.

Введение препарата раз в две недели также показало статистически значимые улучшения по количественной шкале оценки миастении (QMG) со скорректированными по плацебо показателями –2.4 и –2.5 для низкой и высокой дозы. Класепрубарт был признан безопасным и хорошо переносимым: ни один пациент не прекратил лечение досрочно, и не было зарегистрировано ни jednego случая менингококковой инфекции, иногда ассоциируемой с моноклональными антителами. Американская биотехнологическая компания теперь планирует консультации с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для разработки дизайна Фазы III испытаний, начало которой ожидается в 2026 году.

Несмотря на положительные результаты, новость вызвала первоначальное беспокойство инвесторов. Существуют опасения, что ингибиторы комплемента могут повышать риск развития сопутствующих аутоиммунных заболеваний, таких как системная красная волчанка (СКВ). Тревогу усилил тот факт, что в исследовании MaGic участвовали пациенты с положительным тестом на антинуклеарные антитела – биомаркер, связанный с повышенным риском развития СКВ. Это привело к падению акций Dianthus на 5% после объявления результатов.

Однако аналитики William Blair считают эти опасения «преувеличенными». Специалист по исследованиям фондового рынка биотехнологий Майлс Р. Минтер отметил, что хотя данные и подтверждают теоретический риск, связь между ингибированием C1s и развитием СКВ остается гипотетической. Похоже, инвесторы изменили свое мнение к концу торгового дня, поскольку стоимость акций Dianthus взлетела на 27% – до 31.80 доллара.

По словам Минтера, совокупные данные по эффективности препарата являются «конкурентоспособными по сравнению с другими ингибиторами комплемента, одобренными для лечения gMG, но с явными преимуществами в дозировании и потенциально более высокой безопасностью». Тем не менее, в случае выхода на рынок класепрубарту придется столкнуться с жесткой конкуренцией. В США для лечения этого заболевания уже доступно шесть таргетных препаратов, включая Imaavy (нипокалимаб) от Johnson & Johnson. Кроме того, к рынку приближаются гефурулимаб от AstraZeneca и семдисиран от Regeneron, успешно завершившие Фазу III испытаний.

Dianthus Therapeutics стремится выйти на рынок, объем которого, по оценкам аналитиков GlobalData, в 2024 году составил 6.1 млрд долларов. Этот сегмент быстро растет: эксперты прогнозируют, что к 2034 году jeho стоимость достигнет 10.5 млрд долларов, что подчеркивает высокий коммерческий потенциал новых эффективных методов лечения генерализованной миастении.