Bristol Myers Squibb (BMS) значительно укрепляет свои позиции в области клеточной терапии, объявив о приобретении компании Orbital Therapeutics. Сделка стоимостью 1,5 миллиарда долларов США, полностью выплачиваемая наличными, позволит BMS добавить в свой портфель перспективные РНК-терапии и технологии CAR-T in vivo.
Orbital Therapeutics, ранее частная биотехнологическая компания, специализируется на разработке иммунотерапии in vivo, которая перепрограммирует собственные Т-клетки пациента для распознавания и эффективного уничтожения патологических клеток. Эта новая парадигма подразумевает, что собственный организм пациента фактически становится «фабрикой» по производству CAR T-клеток, что открывает новые возможности в лечении.
Ключевым активом Orbital является препарат OTX-201, который в настоящее время находится на стадии доклинических исследований, предваряющих подачу заявки на новое исследуемое лекарство (IND). OTX-201 представляет собой кольцевую РНК, кодирующую CAR-Т, нацеленную на CD19, и предназначенную для экспрессии in vivo. Доставка этого препарата в организм осуществляется с помощью таргетных липидных наночастиц (LNP). Ожидается, что клинические испытания OTX-201 начнутся в первой половине 2026 года.
Основное направление терапии OTX-201 – аутоиммунные заболевания, обусловленные В-клетками. По данным Orbital, такие заболевания охватывают более 40 показаний в различных терапевтических областях, включая ревматологию, неврологию и дерматологию, что подчеркивает широкий потенциальный рынок для этого инновационного препарата.
Роберт Плендж, главный научный сотрудник BMS, подчеркнул стратегическую значимость этого приобретения. «In vivo CAR-T представляет собой новый подход к лечению, способный переосмыслить методы терапии аутоиммунных заболеваний, – заявил он. – Это приобретение укрепляет нашу мощную платформу исследований клеточной терапии и предоставляет возможность продвинуть потенциально лучший в своем классе препарат, разработанный для истощения аутореактивных В-клеток и перезагрузки иммунной системы». Плендж также выразил глубокую надежду на то, что эти разработки принесут новые, более эффективные опции пациентам, ожидающим улучшенных решений.
Платформы, использующие подход in vivo, в котором собственный организм пациента служит производителем CAR T-клеток, набирают все большую популярность по сравнению с ex vivo аналогами. Они обеспечивают преимущества в виде снижения затрат и производственной сложности, а также предпочтительны для лечения органов, к которым затруднен прямой доступ. Аналитики GlobalData, например, прогнозируют, что in vivo технологии могут вытеснить ex vivo в будущем, несмотря на сохраняющиеся опасения по поводу безопасности.
В рамках сделки BMS также получит запатентованную РНК-платформу Orbital, которая, по утверждению Orbital, предоставляет основу для разработки противораковых методов терапии, РНК-вакцин и белковых терапевтических средств. Линнель Хох, президент Cell Therapy Organisation в BMS, отметила: «Мы обладаем уникальными возможностями для оценки различных платформ, направленных на индукцию иммунного сброса при аутоиммунных заболеваниях, и продолжаем оптимизировать технологии in vivo в клинической разработке».
Следует отметить, что у BMS уже имеются два одобренных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) препарата ex vivo CAR-T: Breyanzi (лизокабтаген маралеуцел) для лечения некоторых В-клеточных лимфом и Abecma (идекабтаген виклеуцел) для терапии множественной миеломы.
Приобретение Orbital Therapeutics компанией BMS происходит в неоднозначное для всего сектора клеточной и генной терапии время. Например, крупная японская фармацевтическая компания Takeda свернула свои программы клеточной терапии, решив сосредоточиться на конъюгатах антитело–препарат (ADC), биопрепаратах и низкомолекулярных соединениях. В то же время Vor Bio сменила направление, переключившись на прибыльный сектор аутоиммунных заболеваний, отказавшись от своих передовых терапевтических разработок. Однако технологии CAR-T остаются одним из наиболее многообещающих направлений в секторе – так, AbbVie и AstraZeneca вложили значительные средства в эту модальность, приобретя Capstan Therapeutics за 2,1 миллиарда долларов и EsoBiotec за сумму до 1 миллиарда долларов соответственно в марте и июле 2025 года.
