Американская биотехнологическая компания Rocket Pharmaceuticals прекратила разработку генной терапии RP-L102 (mozafancogene autotemcel) для лечения редкого заболевания крови – анемии Фанкони. Это решение принято, несмотря на то что препарат находился на завершающей стадии регуляторного одобрения. Компания отозвала заявку на ускоренное одобрение, поданную в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), хотя планировала завершить процесс подачи документов в текущем году.
Инвесторы отреагировали на эту новость относительно спокойно: на момент открытия торгов 3 октября акции Rocket снизились на 0,6%, до 3,19 доллара, по сравнению с закрытием предыдущего дня. Рыночная капитализация биотехнологической компании, зарегистрированной в США, составляет 348 миллионов долларов.
Препарат RP-L102, также известный как Fanskya, разрабатывался для пациентов с анемией Фанкони – нарушением, при котором костный мозг производит недостаточное количество клеток крови. В настоящее время не существует специфических одобренных методов лечения этого состояния. Решение Rocket прекратить развивать данный кандидат является частью более широкой реструктуризации компании, объявленной в июле 2025 года. Тогда биотехнологическое предприятие сократило 30% своего персонала и переориентировалось на программы, нацеленные на сердечно-сосудистые заболевания. RP-L102 стал первым проектом в портфеле, пострадавшим от этой перестановки приоритетов.
Согласно заявлению компании в Комиссию по ценным бумагам и биржам США (SEC), Rocket перенаправляет свои ресурсы на программы, имеющие «наиболее четкие регуляторные и коммерческие пути». Также было отмечено, что компания может рассмотреть возможность продажи этого актива через внешнее партнерство. В том же документе биотехнологическая компания сообщила, что прекратила внутреннее финансирование RP-L102 ещё в июле 2025 года. В этот же месяц была отозвана и заявка на регистрацию (MAA) в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA).
Разработка RP-L102 уже некоторое время находилась в состоянии неопределённости. Rocket опубликовала ранние данные I/II фазы исследований (NCT03157804) генной терапии для пациентов с анемией Фанкони ещё в сентябре 2019 года. Принятие заявок на одобрение в Европе и США основывалось на результатах этого исследования. Rocket подчеркнула, что её решение было сугубо стратегическим, и никаких проблем с безопасностью терапии выявлено не было.
Ранее в этом году Rocket уже сталкивалась с серьёзной проблемой безопасности, когда пациент умер во время ключевого клинического испытания генной терапии Danon disease. Тогда FDA оперативно приостановило испытания RP-A501, однако в августе запрет был снят с ограничением на более высокие дозы. Тем не менее, биотехнологическая компания приближается к одобрению Kresladi – генной терапии для лечения тяжёлой недостаточности адгезии лейкоцитов-I. Несмотря на отказ в 2024 году, FDA в настоящее время рассматривает дополнительные данные, запрошенные ранее. Rocket ожидает подать полную заявку на биологическую лицензию (BLA) для Kresladi в текущем году, чтобы решить вопросы, обозначенные в официальном письме об отказе (CRL).
Переориентация портфеля Rocket отражает более широкую тенденцию переоценки в секторе клеточной и генной терапии. Так, 2 октября Takeda прекратила свою программу клеточной терапии. Бывший лидер в области клеточной и генной терапии Bluebird bio, проданная менее чем за 30 миллионов долларов в 2024 году, в прошлом месяце провела крупный ребрендинг, стремясь начать новую главу на рынке. Ожидается, что клеточная и генная терапия будут играть значительную роль в фармацевтической промышленности в будущем, учитывая их инновационный потенциал. Отчёт GlobalData прогнозирует, что к 2030 году объём мирового рынка может достигнуть 76 миллиардов долларов.
